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Selon les médecins, un jeune de 13 ans est devenu guéri de la leucémie grâce à un nouveau traitement révolutionnaire.
Alyssa, dont la famille n’a pas voulu donner son nom de famille, a reçu un diagnostic de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T en 2021.
Les traitements conventionnels, y compris la chimiothérapie et une greffe de moelle osseuse, n’ont pas réussi à empêcher le retour de la maladie.
En mai, Alyssa a reçu des lymphocytes T universels CAR (récepteur antigénique chimérique) qui avaient été préfabriqués à partir d’un donneur sain, dans le cadre d’un essai clinique.
Vingt-huit jours plus tard, elle était en rémission et a pu bénéficier d’une deuxième greffe de moelle osseuse.
On dit qu’elle “va bien” se rétablir à la maison, tandis que son état est surveillé par l’hôpital Great Ormond Street, où elle a reçu le traitement.
La mère d’Alyssa, Kiona, a déclaré que la famille était “sur un étrange nuage neuf”, ajoutant: “J’espère que cela peut prouver que la recherche fonctionne et qu’ils pourront l’offrir à plus d’enfants – tout cela doit avoir servi à quelque chose.”
Alyssa, de Leicester, a déclaré: “Une fois que je l’aurai fait, les gens sauront ce qu’ils doivent faire, d’une manière ou d’une autre, donc cela aidera les gens – bien sûr, je vais le faire.”
Sans le traitement, la prochaine étape était les soins palliatifs
Les cellules préfabriquées ont été éditées à l’aide d’une nouvelle technologie.
Les cellules CAR T modifiées peuvent ensuite être administrées à un patient afin qu’il trouve et détruise rapidement les cellules T dans le corps, y compris les cellules cancéreuses.
Ensuite, la personne peut subir une greffe de moelle osseuse pour restaurer son système immunitaire affaibli.
Sans le traitement, la seule prochaine étape d’Alyssa aurait été les soins palliatifs, ont déclaré les scientifiques.
Le Dr Robert Chiesa, consultant en greffe de moelle osseuse et en thérapie CAR T-cell au GOSH, a déclaré que le résultat était “assez remarquable”, mais a déclaré que l’état d’Alyssa devait continuer à être surveillé au cours des prochains mois.
Il a déclaré: “Depuis qu’Alyssa est tombée malade de sa leucémie en mai de l’année dernière, elle n’a jamais obtenu de rémission complète – ni avec la chimiothérapie ni après sa première greffe de moelle osseuse.
“Ce n’est qu’après avoir reçu sa thérapie cellulaire CD7 CAR-T et une deuxième greffe de moelle osseuse dans GOSH qu’elle est devenue exempte de leucémie.”
“Un avenir finalement meilleur pour les enfants malades”
Le professeur Waseem Qasim, immunologiste consultant au GOSH, a déclaré : “C’est une excellente démonstration de la façon dont, avec des équipes et une infrastructure d’experts, nous pouvons associer des technologies de pointe en laboratoire à des résultats réels à l’hôpital pour les patients.
“Il s’agit de notre ingénierie cellulaire la plus sophistiquée à ce jour et ouvre la voie à d’autres nouveaux traitements et, finalement, à un meilleur avenir pour les enfants malades.”
La recherche sera présentée lors de la réunion annuelle de l’American Society of Haematology à la Nouvelle-Orléans ce week-end.
L’hôpital Great Ormond Street souhaite recruter jusqu’à 10 patients atteints de leucémie à cellules T qui ont épuisé toutes les options conventionnelles pour un essai clinique. Ils seront référés par des spécialistes.
